Columbia University: "Riscrivere il DNA per curare la cecità"

La tecnica che riscrive il Dna, la Crispr, è stata utilizzata con l'obiettivo futuro di curare una malattia genetica che porta alla cecità, la retinite pigmentosa. La tecnica ha permesso di riparare la mutazione genetica, responsabile della malattia, nelle cellule staminali derivate da un paziente. Annunciato sulla rivista Scientific Reports, il risultato è stato ottenuto negli Stati Uniti dai ricercatori della Columbia University e dell'università dell'Iowa. 

Nell'esperimento i ricercatori hanno ottenuto le staminali dalla pelle di un paziente e poi hanno corretto la mutazione del gene che causa la retinite pigmentosa. Il prossimo passo sarà riprogrammare le staminali 'corrette' in cellule della retina e verificare se è possibile trapiantarle nel paziente.

''E' un approccio valido'' commenta Andrea Ballabio, direttore dell'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem), dove è stata sviluppata una terapia genica per curare la retinite pigmentosa. E' valido soprattutto, aggiunge, ''nei casi in cui vi è la morte delle cellule della retina, che possono essere sostituite con cellule nuove''. La terapia genica sviluppata al Tigem, sotto la guida di Alberto Auricchio, invece è diversa, spiega: ''non coregge la mutazione, prevede la presenza delle cellule, e si basa sull'introduzione, nella retina, di una copia del gene sano''. 

La tecnica che utilizza la Crispr, invece, è promettente per curare la malattia nello stadio avanzato ma, sottolinea il direttore del Tigem, ''ci sono ancora molti passi da fare: per esempio va verificato che le cellule staminali si differenzino in modo corretto in cellule della retina''. Va verificato, inoltre, che la Crispr non causi modifiche genetiche indesiderate nelle cellule. La tecnica infatti ha grandissime potenzialità ma non è precisa al 100%: ''mentre si corregge un gene - rileva Ballabio - si possono indurre errori in altre regioni del Dna''. Ed è questa la ragione, prosegue, ''per cui la tecnica non può essere usata direttamente nell'uomo, ma va usata sulle cellule in coltura, dove si può controllare se si sono verificati errori''. Fra i prossimi passi dei ricercatori vi è proprio dimostrare che la tecnica non introduca errori indesiderati e che le cellule siano sicure per il trapianto.

ANSA